2015年2月FDA先后批准通过了ELEPSIA XR、OPDIVO、ZARXIO、CRESEMBA、UNITUXIN、CHOLBAM、KALYDECO、ARGATROBAN INJECTION等8个创新药物(图一)，其中像Unituxin、Cholbam等都是相应疾病治疗药物的首次批准，不但都是潜在重磅药物，在FDA批准上更是里程碑式的突破，意义重大。下面让我们来看看这些药物。

　　图一：2015年3月FDA审批通过的创新药物

2015年3月6日，FDA高票通过了安斯泰来旗下广谱抗真菌药Cresemba的批准，主要用于血癌等疾病中多发的侵入性曲霉、毛霉菌感染。

　　侵入性曲霉、毛霉菌感染是罕见而棘手的急性感染，感染后死亡率非常高。安斯泰来和巴塞利亚制药公司一直在联合研发这两种感染的治疗药。Cresemba就是这两家公司在这个领域合作的成果之一。

　　临床研究显示，Cresemba的安全有效性可以与辉瑞旗下抗真菌药伏立康唑相媲美，甚至患者死亡率更低。专家指出：Cresemba是真菌感染者一个安全有效的治疗方案。安斯泰来方面还透露:公司研发人员正在研究Cresemba对侵入性念珠菌等其他真菌感染的有效性，意在扩大Cresemba的适用范围，让更多的患者受益。

　　Unituxin

　　3月10日，Unituxin作为第一个高危神经母细胞瘤治疗药物获得FDA批准用于该病一线治疗。

　　神经母细胞瘤作为一种颇为少见的肿瘤，是由不成熟神经细胞病变而来，多见于5岁以下儿童。据悉，仅美国神经母细胞瘤患儿就以每年650名的速度在增加。而且，在之前治疗状况下，高危神经母细胞瘤患儿的生存率还不到一半。Unituxin作为抗体药物，能够与神经母细胞瘤细胞结合发挥治疗作用，从而延长高危神经母细胞瘤病患生存期。使用Unituxin联合治疗，最高生存率达七成以上，且较之前治疗复发率有所降低。

　　Cholbam

　　上面提到的Unituxin是高危神经母细胞瘤首个获FDA批准的药物，是该疾病药物批准上零的突破。而本月FDA批准上的另一个突破是在3月17日批准了首个单一酶缺乏所致胆汁酸合成障碍及过氧化物酶体病的治疗药物--Cholbam 。

　　单一酶缺乏所致胆汁酸合成障碍及过氧化物酶体病是罕见的代谢疾病，而且具有一定遗传性。患者一般会带有脂肪痢、肝病等多种并发症。临床研究显示，Cholbam对该病疗效较好，而且是一种口服制剂，相对比较安全。有专家指出，在此之前，市场上没有可供这种罕见胆汁酸合成障碍病患选择的治疗药物。但值得一提的是，Cholbam的长期安全性尚处于观察之中，在使用过程中也可引起腹泻等副作用。有业内人士提出， Cholbam需在肝脏病学家、儿科胃肠道学家等 经验人士监控下使用，一旦出现肝功能恶化等状况，就当立即中止使用。

　　Kalydeco

　　同样在3月17日，FDA基于一项长达24周的开放标签III期临床试验数据，批准了Vertex制药旗下罕见病治疗药物Kalydeco，这次批准扩大了该药物的使用范围。此前，Kalydeco已经被批准用于囊性纤维化群体，这次批准把使用年龄降低到了2岁。这也是得益于Vertex基于体重的口服配方颗粒这一适宜低龄儿童使用的剂型的成功开发。

　　全球约有7万患者被囊性纤维化所困扰，这一群体虽然不是非常大，但业内人士指出，Kalydeco作为首个靶向囊性纤维化根本病因治疗药物，每位患者治疗费用高达30万美元/年，仍然可以给Vertex带来不菲的收入。这也体现了FDA之前要重视罕见病治疗的承若。

　　小结：从以上分析不难发现，FDA在3月份创新药物的批准中实现了许多突破，像Unituxin、Cholbam等都是相应疾病治疗药物的第一次获批。多个罕见病治疗药物的批准，也体现了FDA对罕见病治疗药物的重视。